BridgeBio Pharma 

BridgeBio Pharma, Inc., una società biofarmaceutica in fase commerciale, scopre, crea, testa e fornisce farmaci trasformativi per trattare pazienti affetti da malattie genetiche e tumori. L'azienda offre Attruby, un stabilizzatore TTR quasi completo a piccole molecole orali di nuova generazione per il trattamento della cardiomiopatia da amiloidosi mediata da transtiretina di tipo selvatico o variante (ATTR-CM); infigratinib a bassa dose, un inibitore della tirosina chinasi selettivo FGFR1-3 orale, attualmente in uno studio pivotale di fase 3 in doppio cieco e controllato con placebo per l'opzione di trattamento per bambini con acondroplasia; infigratinib a bassa dose, un'opzione di trattamento per bambini affetti da ipocondroplasia, una displasia scheletrica strettamente correlata all'acondroplasia, attualmente in fase 2/3. L'azienda sviluppa anche Encaleret, un antagonista a piccole molecole del recettore sensore del calcio, o CaSR, attualmente in fase 3 di sperimentazione clinica per il trattamento dell'ipocalcemia dominante autosomica di tipo 1, o ADH1; e BBP-418, un pro-farmaco substrato di glicosilazione attualmente in fase 3 di sperimentazione clinica per il trattamento della distrofia muscolare a cintura degli arti di tipo 2I/R9 (LGMD2I/R9). Inoltre, è impegnata nello sviluppo di prodotti per malattie mendeliane, oncologiche e di terapia genica. L'azienda ha accordi di licenza e collaborazione con Alexion Pharma International Operations Unlimited Company, Leland Stanford Junior University e Leidos Biomedical Research, Inc., e Novartis International Pharmaceutical Ltd. BridgeBio Pharma, Inc. è stata fondata nel 2015 e ha sede a Palo Alto, California.