BridgeBio Pharma 

BridgeBio Pharma, Inc. è un'azienda farmaceutica dedicata all'identificazione, all'avanzamento e alla fornitura di soluzioni mediche per diverse condizioni genetiche. La società vanta un ampio portafoglio che comprende 30 diverse iniziative di sviluppo, che coprono l'intero spettro dalla ricerca iniziale alla scoperta fino alle fasi avanzate della sperimentazione clinica. Candidati di rilievo all'interno della sua pipeline di sviluppo includono: AG10 e BBP-265: una piccola molecola progettata per stabilizzare la transtiretina (TTR), attualmente in uno studio clinico cruciale di Fase 3 mirato all'amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM). BBP-831: un inibitore selettivo a piccola molecola di FGFR1-3, che è in fase di valutazione clinica di Fase 2 per il trattamento dell'acondroplasia in pazienti pediatrici. BBP-631: un candidato prodotto di trasferimento genico AAV5, anch'esso in sperimentazione clinica di Fase 2, mirato all'iperplasia surrenale congenita (CAH) causata dal deficit di 21-idrossilasi (21OHD). Inoltre, BridgeBio sta sviluppando: Encaleret: un antagonista a piccola molecola del recettore del calcio (CaSR), attualmente in uno studio di prova di concetto di Fase 2 per l'ipocalcemia autosomica dominante di tipo 1 (ADH1). BBP-711: destinato alla gestione dell'iperossaluria e di individui predisposti alla formazione ricorrente di calcoli renali. Oltre a questi programmi specifici, l'azienda è attivamente impegnata nello sviluppo di terapie per una gamma più ampia di malattie mendeliane, malattie oncologiche e applicazioni di terapia genica. BridgeBio Pharma, Inc. mantiene accordi strategici di licenza e collaborazione con istituzioni quali la Leland Stanford Junior University, The Regents of the University of California e Leidos Biomedical Research, Inc. Fondata nel 2015, la sede centrale dell'azienda si trova a Palo Alto, California.