BridgeBio Pharma 

BridgeBio Pharma, Inc., un'azienda biofarmaceutica, scopre, sviluppa e commercializza medicinali per pazienti affetti da malattie genetiche. La società offre Attruby, una piccola molecola orale di nuova generazione stabilizzatrice quasi completa di TTR per il trattamento della cardiomiopatia da amiloidosi a TTR wild-type o mediata da transtiretina (ATTR-CM); Fosdenopterin, una formulazione endovenosa di monofosfato di piranopterina ciclica sintetica per il trattamento della deficienza del cofattore del molibdeno sotto il marchio NULIBRY; e infigratinib a basso dosaggio, un inibitore della tirosina chinasi selettivo per FGFR1-3 per via orale, attualmente in fase 3 di studio clinico per il trattamento di bambini con acondroplasia e ipocondroplasia. Sviluppa inoltre Encaleret, una piccola molecola orale, modulatore allosterico negativo del recettore sensibile al calcio, in fase 3 di studio clinico per il trattamento dell'ipocalcemia autosomica dominante di tipo 1 (ADH1) e dell'ipoparatiroidismo cronico (CHP); BBP-418, una terapia a base di piccole molecole somministrata per via orale in fase 3 di studio clinico per il trattamento della LGMD2I; e BBP-812, una terapia genica sperimentale basata su virus adeno-associati (AAV) per la malattia di Canavan. Inoltre, l'azienda si occupa dello sviluppo di prodotti per malattie mendeliane, oncologia e terapie geniche. Ha accordi di licenza e collaborazione con Bayer Consumer Care AG, Alexion Pharma International Operations Limited Company, Leland Stanford Junior University e Novartis International Pharmaceutical Ltd. BridgeBio Pharma, Inc. è stata fondata nel 2015 e ha sede a Palo Alto, in California.