uniQure N.V. 

uniQure N.V. sviluppa trattamenti per pazienti affetti da malattie rare e altre patologie devastanti negli Stati Uniti. L'azienda offre HEMGENIX, che consente alle persone affette da emofilia B di produrre il fattore IX, riducendo così il rischio di emorragie. Il suo principale prodotto candidato è AMT-130, una terapia genica in fase di studio clinico I/II per il trattamento della malattia di Huntington. L'azienda sta inoltre sviluppando AMT-260, in sperimentazione clinica Fase I/IIa per il trattamento dell'epilessia del lobo temporale mesiale; AMT-162, in sperimentazione clinica Fase I/IIa per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica causata dal deficit dell'enzima superossido dismutasi; e AMT-191, un candidato di terapia genica sperimentale in sperimentazione clinica Fase I/IIa per il trattamento della malattia di Fabry. Ha un accordo di licenza con Apic Bio per lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di una terapia genica sperimentale somministrata per via intratecale per la SLA causata da mutazioni in SOD-1; e un accordo di sviluppo e fornitura commerciale con CLS Bhering. uniQure N.V. è stata fondata nel 1998 e ha sede ad Amsterdam, nei Paesi Bassi.