Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., insieme alle sue sussidiarie, opera come una società biotecnologica in fase avanzata focalizzata sullo sviluppo, la produzione e la vendita di terapie geniche per malattie rare e devastanti negli Stati Uniti. Sviluppa programmi virali adeno-associati (AAV) in vivo, che includono programmi per la malattia di Danon (DD), un disturbo lisosomiale multi-organo che porta a una morte precoce dovuta a insufficienza cardiaca (RP-A501), attualmente in fase 2 di sperimentazione; la cardiomiopatia aritmogena da Plakofillina-2 (PKP2-ACM), un disturbo cardiaco ereditario caratterizzato da una perdita progressiva della massa muscolare cardiaca, grave dilatazione del ventricolo destro, displasia, sostituzione fibro-adiposa del miocardio e un'alta propensione ad aritmie e morte improvvisa (RP-A601), in fase 1; e la cardiomiopatia dilatativa BAG3 (BAG3-DCM), una forma di cardiomiopatia caratterizzata dall'assottigliamento progressivo delle pareti del cuore, in fase preclinica. Sviluppa inoltre programmi lentivirali (LV) ex vivo, che includono programmi per il deficit di adesione leucocitaria I (LAD-I), un disturbo genetico che causa il malfunzionamento del sistema immunitario (RP-L201); l'anemia di Fanconi (FA), un difetto genetico nel midollo osseo che riduce la produzione di cellule ematiche o promuove la produzione di cellule ematiche difettose (RP-L102); e il deficit di piruvato chinasi (PKD), un disturbo autosomico recessivo dei globuli rossi che causa anemia emolitica cronica non sferocitica (RP-L301). Ha stipulato accordi di licenza con Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red de Enfermedades Raras, e Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; UCL Business PLC; The Regents of the University of California; e Temple University. Rocket Pharmaceuticals, Inc. è stata fondata nel 1999 e ha sede a Cranbury, New Jersey.