Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., insieme alle sue filiali, opera come un'azienda biotecnologica multi-piattaforma che si concentra sullo sviluppo di terapie geniche per malattie rare e devastanti. Ha tre programmi clinici in fase di vettori lentivirali ex vivo per l'anemia di Fanconi, un difetto genetico nel midollo osseo che riduce la produzione di cellule del sangue o promuove la produzione di cellule del sangue difettose; deficienza di adesione dei leucociti-I, un disturbo genetico che causa un malfunzionamento del sistema immunitario; e deficienza di chinasi del piruvato, un raro disturbo autosomico recessivo delle cellule del sangue rosso che porta ad anemia emolitica cronica non sferocitica. L'azienda ha anche un programma clinico in vivo di virus adeno-associati per la malattia di Danon, un disturbo multi-organo associato ai lisosomi che porta a morte precoce a causa di insufficienza cardiaca. Ha accordi di licenza con il Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red e Fundación Instituto de investigación Sanitaria Fundación Jimenez Diaz; CIEMAT e UCL Business PLC; I Regents of the University of California; e REGENXBIO, Inc. Rocket Pharmaceuticals, Inc. ha sede a Cranbury, New Jersey.