Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics Inc è una società biofarmaceutica in fase commerciale focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di terapie mirate all'RNA, terapie geniche e altri medicinali genetici per malattie rare, in particolare disturbi neuromuscolari. L'azienda ha sviluppato trattamenti approvati per la distrofia muscolare di Duchenne, tra cui EXONDYS 51, VYONDYS 53, AMONDYS 45 ed ELEVIDYS, e sta facendo avanzare ulteriori candidati terapeutici per malattie neuromuscolari e altre patologie rare. La società opera in un unico segmento: la scoperta, lo sviluppo, la produzione e la fornitura di terapie a pazienti affetti da malattie rare.