Abeona Therapeutics 

臨床段階のバイオ医薬品企業であるAbeo SAS (Abeona Therapeutics)は、生命を脅かす希少な遺伝性疾患に対する遺伝子治療および細胞治療を開発しています。同社の主要プログラムは、劣性栄養型表皮水疱症を対象としたフェーズIII臨床試験段階にある自己由来の遺伝子修正細胞治療薬EB-101です。また、サンフィリッポ症候群A型向けのAAV（アデノ随伴ウイルス）ベースの遺伝子治療薬ABO-102、CLN3疾患治療のためのABO-201、嚢胞性線維症治療のためのABO-401、および遺伝性眼疾患治療のためのABO-50Xも開発しています。さらに、AIMベクタープラットフォームプログラムを通じてAAVベースの遺伝子治療の開発も進めています。同社は以前PlasmaTech Biopharmaceuticals, Inc.として知られており、2015年6月にAbeo SAS (Abeona Therapeutics)に社名を変更しました。1974年に設立され、ニューヨーク州ニューヨークに本社を置いています。