ブルーバード・バイオ (Bluebird bio) 

ブルーバード（bluebird bio Inc）は、バイオテクノロジー企業である。【事業内容】重度の遺伝性疾患および癌に対する潜在的に形質転換的な遺伝子治療の研究・開発・商業化に焦点を合わせる。鎌状赤血球症（SCD）向けの「LentiGlobin」は、b-グロビン遺伝子の突然変異によりヘモグロビンタンパク質が重合し、赤血球の機能に異常をきたす遺伝性の血液疾患であるSCD患者の1回限りの治療薬として開発される。レンチウイルス遺伝子追加プラットフォーム、遺伝子編集、および癌免疫療法機能に基づいて、様々な適応症の治療薬を備える統合製品プラットフォームを構築する。遺伝性疾患に関するプログラムには、betibeglogene autotemcel、鎌状赤血球症（SCD）に対するLentiGlobin遺伝子治療法;、およびelivaldogene autotemcelが含まれる。