Sarepta Therapeutics 

サレプタ・セラピューティックス (Sarepta Therapeutics)は、商業段階にあるバイオ医薬品企業であり、希少疾患の治療に向けたRNA標的治療薬、siRNAプラットフォーム、遺伝子治療、およびその他の遺伝子治療モダリティの発見と開発に注力しています。同社は、エクソン51スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異が確認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者向けのEXONDYS 51、エクソン53スキッピングが可能な患者向けのVYONDYS 53、エクソン45スキッピングが可能な患者向けのAMONDYS 45、およびAAVベースの遺伝子治療であるELEVIDYS（デュシェンヌ遺伝子のエクソン8および/またはエクソン9に欠失がある患者には禁忌）を提供しています。また、LGMD2E治療のための遺伝子治療プログラムSRP-9003、RNAiを用いてDUX4を選択的に標的としてノックダウンする第1/2a相臨床試験中のSRP-1001、およびDMPK遺伝子の発現を抑制する第1/2a相臨床試験中のSRP-1003の開発も行っています。同社は、F. ホフマン・ラ・ロシュ社、アローヘッド・ファーマシューティカルズ社、西オーストラリア大学、ネイションワイド・チルドレンズ病院、ハンサ・バイオファーマ社、およびデューク大学と提携およびライセンス契約を締結しています。1980年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。