ユニキュア (uniQure N.V.) 

uniQure N.V.は、米国において希少疾患およびその他の深刻な疾患に苦しむ患者向けの治療法を開発しています。同社は、血友病B患者が第IX因子を生成できるようにすることで出血リスクを低減させるHEMGENIXを提供しています。主要な製品候補は、ハンチントン病治療に向けた第I/II相臨床試験段階にある遺伝子治療候補のAMT-130です。また、内側側頭葉てんかん治療のための第I/IIa相臨床試験段階にあるAMT-260、スーパーオキシドディスムターゼ（SOD-1）変異による筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療のための第I/IIa相臨床試験段階にあるAMT-162、およびファブリー病治療のための第I/IIa相臨床試験段階にある治験薬候補のAMT-191も開発しています。さらに、SOD-1変異に起因するALSに対する髄腔内投与の治験薬遺伝子治療の開発、製造、商業化に関してApic Bio社とライセンス契約を締結しているほか、CLS Bhering社とも開発および商業供給に関する契約を締結しています。uniQure N.V.は1998年に設立され、オランダのアムステルダムに本社を置いています。