ウェーブ・ライフ・サイエンシズ (Wave Life Sciences) 

ウェーブ・ライフ・サイエンシズ (Wave Life Sciences) (WVE) は、新規の立体選択的なオリゴヌクレオチド療法の開発、改良、および製造に特化した臨床段階の遺伝子治療企業です。同社は、創薬および医薬品開発のために独自のPRISMプラットフォームを活用しています。これらの特殊なオリゴヌクレオチドは、リボ核酸（RNA）と相互作用するように設計されており、体内のタンパク質発現を精密に調節します。これには、疾患の原因となるタンパク質の産生を抑制する、機能的なタンパク質の合成を回復させる、あるいは必要に応じてタンパク質レベルを全般的に調整することなどが含まれます。同社のパイプラインには、神経疾患を標的としたいくつかの主要なプログラムが含まれています。C9orf72分子であるWVE-004は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）および前頭側頭型認知症（FTD）向けに開発されています。WVE-003はハンチントン病向けの変異ハンチンチンSNP3分子に焦点を当てており、WVE-N531はデュシェンヌ型筋ジストロフィーのエキソン53を標的としています。さらに、ATXN3は脊髄小脳変性症3型に取り組む初期段階のプログラムであり、中枢神経系（CNS）疾患に関する他の複数の前臨床イニシアチブによって補完されています。CNSへの応用以外にも、ウェーブ・ライフ・サイエンシズ (Wave Life Sciences) は、α1-アンチトリプシン欠乏症（AATD）を含む様々な肝疾患向けにGalNAc結合AIMerの開発も進めています。前臨床段階の取り組みは眼疾患にも及んでおり、アッシャー症候群2A（USH2A）やRHO遺伝子のP23H変異による網膜色素変性症（RhoP23H）向けのプログラムがあります。ウェーブ・ライフ・サイエンシズ (Wave Life Sciences) は、ファイザー社や武田薬品工業株式会社などの製薬会社に加え、オックスフォード大学、マサチューセッツ大学、ウェスタンワシントン大学、グルノーブル神経科学研究所、IRBM S.p.A.、ルイビル大学、ユニバーシティ・カレッジ・ロンドンなどの学術・研究機関を含む、多様なパートナーと積極的に提携しています。2012年に設立され、シンガポールに本社を置いています。