사렙타 테라퓨틱스 (Sarepta Therapeutics), Inc.는 상업 단계의 바이오 제약 회사로, 희귀 질환 치료를 위한 RNA 표적 치료제, siRNA 플랫폼, 유전자 치료제 및 기타 유전 치료 양식의 발견과 개발에 집중하고 있습니다. 이 회사는 엑손 51 스키핑이 가능한 디스트로핀 유전자 변이가 확인된 뒤셴 근이영양증 환자 치료를 위한 EXONDYS 51, 엑손 53 스키핑이 가능한 환자를 위한 VYONDYS 53, 엑손 45 스키핑이 가능한 환자를 위한 AMONDYS 45, 그리고 뒤셴 유전자의 엑손 8 및/또는 엑손 9에 결실이 있는 환자에게는 금기되는 AAV 기반 유전자 치료제인 ELEVIDYS를 제공합니다. 또한 LGMD2E 치료를 위한 유전자 치료 프로그램인 SRP-9003, 임상 1/2a 단계에서 RNAi를 사용하여 DUX4를 선택적으로 표적 및 넉다운하는 SRP-1001, 그리고 임상 1/2a 단계에서 DMPK 유전자의 발현을 감소시키기 위한 SRP-1003을 개발하고 있습니다. F. Hoffman-La Roche Ltd, Arrowhead Pharmaceuticals, Inc., 서호주 대학교, Nationwide Children's Hospital, Hansa Biopharma 및 듀크 대학교와 협력 및 라이선스 계약을 체결하고 있습니다. 이 회사는 1980년에 설립되었으며 매사추세츠주 캠브리지에 본사를 두고 있습니다.