Wave Life Sciences Ltd 

Wave Life Sciences Ltd is 임상 단계의 유전 의학 기업으로, 혁신적인 입체 순수 올리고뉴클레오타이드(stereopure oligonucleotide) 치료제를 발명, 개선 및 제조하는 데 전념하고 있습니다. 이 회사는 발견 및 신약 개발을 위해 독자적인 PRISM 플랫폼을 활용합니다. 이러한 특수 올리고뉴클레오타이드는 리보핵산(RNA)과 상호 작용하여 체내 단백질 발현을 정밀하게 조절하도록 설계되었습니다. 이는 질병을 유발하는 단백질의 생성을 감소시키거나, 기능적 단백질의 합성을 복구하거나, 필요에 따라 단백질 수준을 전반적으로 조정하는 것을 포함합니다. 회사의 파이프라인에는 신경계 질환을 표적으로 하는 여러 주요 프로그램이 포함되어 있습니다. C9orf72 분자인 WVE-004는 근위축성 측삭 경화증(ALS) 및 전두측엽 치매(FTD) 치료를 위해 개발 중입니다. WVE-003은 헌팅턴병을 위한 변이 헌팅틴 SNP3 분자에 집중하며, WVE-N531은 뒤센 근이영양증의 Exon 53을 표적으로 합니다. 또한, ATXN3는 척수소뇌 실조증 3형을 다루는 초기 단계 프로그램이며, 중추신경계(CNS) 질환을 위한 여러 기타 전임상 이니셔티브가 보완되고 있습니다. CNS 응용 분야 외에도 Wave Life Sciences는 Alpha-1 antitrypsin 결핍증(AATD)을 포함한 다양한 간 질환을 위한 GalNAc 결합 AIMer를 개발하고 있습니다. 전임상 노력은 안과 질환으로도 확장되어, Usher 증후군 2A(USH2A) 및 RHO 유전자의 P23H 변이로 인한 망막색소변성증(RhoP23H) 프로그램을 운영하고 있습니다. Wave Life Sciences는 Pfizer Inc. 및 Takeda Pharmaceutical Company Limited와 같은 제약 회사는 물론, University of Oxford, University of Massachusetts, Western Washington University, Grenoble Institute of Neurosciences, IRBM S.p.A., University of Louisville, University College London을 포함한 학술 및 연구 기관 등 다양한 파트너와 적극적으로 협력하고 있습니다. 2012년에 설립된 이 회사의 본사는 싱가포르에 있습니다.