Design Therapeutics 

Design Therapeutics, Inc. adalah syarikat biofarmaseutikal peringkat pra-klinikal yang terlibat dalam pembangunan terapi untuk rawatan penyakit genetik yang disebabkan oleh pengembangan pengulangan nukleotida. Portfolio produk syarikat merangkumi Ataksia Friedreich, penyakit monogenik, resesif autosomal, progresif pelbagai sistem yang mempengaruhi sistem organ yang bergantung kepada fungsi mitokondria, yang akhirnya membawa kepada disfungsi neurologi, jantung, dan metabolik; dan Distrofi Miotonik Jenis-1 (DM1), penyakit neuromuskular progresif monogenik yang diwarisi secara dominan yang mempengaruhi otot rangka, jantung, otak, dan organ lain. Ia juga sedang membangunkan portfolio calon produk GeneTAC untuk rawatan penyakit monogenik lain yang didorong oleh pengembangan pengulangan nukleotida, seperti sindrom X rapuh, ataksia spinocerebellar, sklerosis lateral amyotrophic, demensia frontotemporal, penyakit Huntington, dan atrofi otot spinobulbar. Design Therapeutics, Inc. ditubuhkan pada tahun 2017 dan beribu pejabat di Carlsbad, California.