Praxis Precision Medicines 

A Praxis Precision Medicines, Inc. é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico, dedicada à criação de tratamentos inovadores para condições do sistema nervoso central (SNC) decorrentes de um desequilíbrio na atividade neuronal. Os principais compostos investigacionais da empresa que estão atualmente em avaliação incluem: PRAX-114, um modulador alostérico positivo com preferência extrassináptica do receptor GABAA, que se encontra em ensaios clínicos de Fase IIa para tratar tanto o transtorno depressivo maior quanto a depressão perimenopausa. Além disso, o PRAX-944, uma pequena molécula projetada para inibir seletivamente os canais de cálcio do tipo T, também está progredindo em ensaios clínicos de Fase IIa para o manejo do tremor essencial. Além destes, a Praxis também está avançando com um pipeline de outros candidatos a fármacos promissores, tais como: PRAX-562, um bloqueador da corrente de sódio persistente, em avaliação clínica de Fase I para o tratamento de epilepsia pediátrica grave e cefaleia (dor de cabeça) em adultos; PRAX-222, um oligonucleotídeo antisense (ASO) voltado para indivíduos que sofrem de epilepsia SCN2A com ganho de função (GOF); e um programa direcionado ao KCNT1 para o tratamento de epilepsia por ganho de função (GOF) de KCNT1. Para impulsionar seus esforços de pesquisa e desenvolvimento, a Praxis mantém diversas alianças estratégicas. Estas incluem um acordo de cooperação e licenciamento com a RogCon Inc.; um acordo de licenciamento com a Purdue Neuroscience Company; uma colaboração de pesquisa abrangente, acordo de opção e licença com a Ionis Pharmaceuticals, Inc.; e um projeto colaborativo com o The Florey Institute focado na criação de três novos oligonucleotídeos antisense (ASOs). Fundada em 2015, a sede da empresa está localizada em Boston, Massachusetts.