BridgeBio Pharma 

A BridgeBio Pharma, Inc., uma empresa biofarmacêutica, descobre, desenvolve e entrega medicamentos para pacientes com doenças genéticas. A empresa oferece o Attruby, uma pequena molécula oral de próxima geração, um estabilizador de TTR quase completo para o tratamento de cardiomiopatia por amiloidose de tipo selvagem ou mediada por transtirretina (ATTR-CM); o Fosdenopterin, uma formulação intravenosa de monofosfato de ciclo-piranopterina sintética para o tratamento da deficiência de cofator de molibdênio sob o nome de marca NULIBRY; e o infigratinib de baixa dose, um inibidor de tirosina quinase seletivo de FGFR1-3, que está em estágio clínico de Fase 3 para o tratamento de crianças com acondroplasia e hipocondroplasia. Também desenvolve o Encaleret, uma pequena molécula oral, modulador alostérico negativo do receptor de sensibilidade ao cálcio, que está em estudo clínico de fase 3 para o tratamento da Hipocalcemia Autossômica Dominante Tipo 1 (ADH1) e Hipoparatireoidismo Crônico (CHP); o BBP-418, uma terapia investigacional de pequena molécula administrada por via oral que está em estudo clínico de fase 3 para o tratamento de LGMD2I; e o BBP-812, uma terapia gênica investigacional de vírus adeno-associado (AAV) para a doença de Canavan. Além disso, a empresa dedica-se ao desenvolvimento de produtos para doenças mendelianas, oncologia e terapia gênica. Possui acordos de licenciamento e colaboração com a Bayer Consumer Care AG, Alexion Pharma International Operations Limited Company, Leland Stanford Junior University e Novartis International Pharmaceutical Ltd. A BridgeBio Pharma, Inc. foi fundada em 2015 e tem sede em Palo Alto, Califórnia.