uniQure N.V. 

A uniQure N.V. desenvolve tratamentos para pacientes que sofrem de doenças raras e outras doenças devastadoras nos Estados Unidos. A empresa oferece o HEMGENIX, que permite que pessoas que vivem com hemofilia B produzam o fator IX, o que pode reduzir o risco de sangramento. Seu principal candidato a produto é o AMT-130, um candidato à terapia gênica que está em estudo clínico de fase I/II para o tratamento da doença de Huntington. A empresa também desenvolve o AMT-260, que está em ensaio clínico de fase I/IIa para o tratamento de epilepsia do lobo temporal mesial; o AMT-162, que está em ensaio clínico de fase I/IIa para tratar a esclerose lateral amiotrófica por deficiência da enzima superóxido dismutase; e o AMT-191, um candidato a terapia gênica em investigação que está em ensaio clínico de fase I/IIa para o tratamento da doença de Fabry. A empresa possui um acordo de licenciamento com a Apic Bio para desenvolver, fabricar e comercializar terapia gênica investigacional administrada por via intrathecal para ELA causada por mutações no SOD-1; e um acordo de desenvolvimento e fornecimento comercial com a CLS Bhering. A uniQure N.V. foi fundada em 1998 e tem sede em Amsterdã, Países Baixos.