Intellia Therapeutics 

Intellia Therapeutics, Inc., ett företag inom genredigering, fokuserar på utvecklingen av terapeutiska behandlingar. Företagets in vivo-program inkluderar NTLA-2001, som är i fas 1 av kliniska prövningar för behandling av transthyretinamyloidos; och NTLA-2002 för behandling av ärftlig angioödem, samt andra leverfokuserade program som omfattar hemofili A och hemofili B, hyperoxaluri typ 1 och alfa-1-antitrypsinbrist. Dess ex vivo-pipeline inkluderar NTLA-5001 för behandling av akut myeloisk leukemi; och egna program som fokuserar på att utveckla ingenjörs cellterapier för att behandla olika onkologiska och autoimmuna sjukdomar. Dessutom erbjuder det verktyg som omfattar det Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associerade 9 (CRISPR/Cas9) systemet. Intellia Therapeutics, Inc. har licens- och samarbetsavtal med Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. för att ingenjörs hematopoetiska stamceller för behandling av sicklecellanemi; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. för att gemensamt utveckla potentiella produkter för behandling av hemofili A och hemofili B; Ospedale San Raffaele; och ett strategiskt samarbete med SparingVision SAS för att utveckla nya genomiska läkemedel med hjälp av CRISPR/Cas9-teknik för behandling av ögonsjukdomar. Företaget var tidigare känt som AZRN, Inc. Intellia Therapeutics, Inc. grundades 2014 och har sitt huvudkontor i Cambridge, Massachusetts.