Design Therapeutics 

Design Therapeutics, Inc. är ett biopharmaceutical företag i preklinisk fas som sysslar med utveckling av terapier för behandling av genetiska sjukdomar orsakade av nukleotidåterkomster. Företagets produktportfölj omfattar Friedreichs ataxi, en monogen, autosomalt recessiv, progressiv multisystemsjukdom som påverkar organsystem som är beroende av mitokondriell funktion, vilket så småningom leder till neurologisk, hjärt- och ämnesomsättningsdysfunktion; och Myoton Dystrofi Typ-1 (DM1), en dominant ärftlig, monogen progressiv neuromuskulär sjukdom som påverkar skelettmuskler, hjärta, hjärna och andra organ. Det utvecklar också en portfölj av GeneTAC-produktkandidater för behandling av andra monogena sjukdomar orsakade av nukleotidåterkomster, såsom Fragile X-syndrom, spinocerebellära ataxier, amyotrof lateralskleros, frontotemporal demens, Huntingtons sjukdom och spinobulbar muskelatrofi. Design Therapeutics, Inc. grundades 2017 och har sitt huvudkontor i Carlsbad, Kalifornien.