Design Therapeutics 

Design Therapeutics är ett biofarmaceutiskt företag i preklinisk fas som fokuserar på att utveckla behandlingar för genetiska tillstånd som orsakas av nukleotid-repetitionsexpansioner. Dess nuvarande pipeline riktar sig mot Friedreichs ataxi (FA), en allvarlig, progressiv, monogen och autosomal recessiv sjukdom. FA försämrar främst mitokondriefunktionen i olika organsystem, vilket leder till neurologiska, kardiella och metabola komplikationer. Ett annat betydande utvecklingsområde är myoton dystrofi typ 1 (DM1). Detta är en progressiv, dominant ärftlig monogen neuromuskulär sjukdom som påverkar skelettmuskulaturen, hjärtat, hjärnan och andra kroppssystem. Utöver dessa utvecklar företaget sin GeneTAC-produktplattform för att adressera ett antal andra monogena tillstånd orsakade av nukleotid-repetitionsexpansioner. Dessa inkluderar Fragilt X-syndrom, olika spinocerebellära ataxier, amyotrofisk lateralskleros (ALS), frontotemporal demens, Huntingtons sjukdom och spinobulbär muskelatrofi. Design Therapeutics grundades 2017 och har sitt huvudkontor i Carlsbad, Kalifornien.