Gain Therapeutics 

Gain Therapeutics, Inc., ett bioteknikföretag, sysslar med att utveckla olika terapier för att behandla sjukdomar orsakade av felveckade proteiner. Det fokuserar på sällsynta genetiska sjukdomar och neurologiska störningar. Företaget använder sin plattform för Site-Directed Enzyme Enhancement Therapy för att upptäcka allosteriska ställen på felveckade proteiner och identifiera proprietära små molekyler som binder till dessa ställen, återställer proteinveckningen och behandlar sjukdomen. Det utvecklar strukturellt riktade allosteriska regulatorer för att behandla olika sjukdomar, inklusive Morquio B, GM1-gangliosidos (GM1), neuronopatisk Gaucher-sjukdom, GBA1 Parkinson, Krabbe och Mucopolysackaridos typ 1. Företaget grundades 2017 och har sitt huvudkontor i Bethesda, Maryland.