Wave Life Sciences 

Wave Life Sciences Ltd. (WVE) är ett kliniskt medicintekniskt företag specialiserat på genetisk medicin, dedikerat till att uppfinna, förfina och tillverka nya stereopura oligonukleotider för terapi. Företaget använder sin egenutvecklade PRISM-plattform för upptäckt och läkemedelsutveckling. Dessa specialiserade oligonukleotider är utformade för att interagera med ribonukleinsyra (RNA) för att precist modulera proteinuttryck i kroppen. Detta innebär antingen att minska produktionen av sjukdomsframkallande proteiner, återställa syntesen av funktionella proteiner eller generellt justera proteinnivåer vid behov. Företagets pipeline inkluderar flera nyckelprogram som riktar sig mot neurologiska sjukdomar. WVE-004, en C9orf72-molekyl, utvecklas för amyotrofisk lateralskleros (ALS) och frontotemporal demens (FTD). WVE-003 fokuserar på den muterade huntingtin SNP3-molekylen för Huntingtons sjukdom, medan WVE-N531 riktar sig mot Exon 53 för Duchennes muskeldystrofi. Dessutom är ATXN3 ett program i tidigt skede som adresserar spinocerebellär ataxi typ 3, kompletterat av flera andra prekliniska initiativ för tillstånd i det centrala nervsystemet (CNS). Utöver CNS-tillämpningar utvecklar Wave Life Sciences även GalNAc-konjugerade AIMers för olika leverindikationer, inklusive alfa-1-antitrypsinbrist (AATD). Deras prekliniska arbete omfattar även ögonsjukdomar, med program för Ushers syndrom typ 2A (USH2A) och retinitis pigmentosa orsakad av en P23H-mutation i RHO-genen (RhoP23H). Wave Life Sciences samarbetar aktivt med ett brett spektrum av partners, såsom läkemedelsbolag som Pfizer Inc. och Takeda Pharmaceutical Company Limited, samt akademiska institutioner och forskningsinstitut inklusive University of Oxford, University of Massachusetts, Western Washington University, Grenoble Institute of Neurosciences, IRBM S.p.A., University of Louisville och University College London. Företaget grundades 2012 och har sitt huvudkontor i Singapore.