Wave Life Sciences 

Wave Life Sciences Ltd., ett kliniskt läkemedelsbolag inom genetisk medicin, designar, optimerar och producerar nya stereopura oligonukleotider genom PRISM, en plattform för upptäckt och läkemedelsutveckling. Företaget utvecklar oligonukleotider som riktar sig mot ribonukleinsyra för att minska uttrycket av sjukdomsframkallande proteiner, återställa produktionen av funktionella proteiner eller modulera proteinuttryck. Företaget utvecklar även WVE-004, en C9orf72-molekyl för behandling av amyotrofisk lateralskleros och frontotemporal demens; WVE-003, en mutant huntingtin SNP3-molekyl för behandling av Huntingtons sjukdom; WVE-N531, en Exon 53-molekyl för behandling av Duchennes muskeldystrofi; samt ATXN3, ett program i upptäcktsfasen för behandling av spinocerebellär ataxi typ 3, samt flera prekliniska program för CNS-sjukdomar. Dessutom fokuserar företaget på att utveckla GalNAc-konjugerade AIMers för att behandla leverindikationer, inklusive alfa-1-antitrypsinbrist (AATD), samt två prekliniska program såsom Ushers syndrom typ 2A (USH2A) och retinitis pigmentosa på grund av en P23H-mutation i RHO-genen (RhoP23H) för behandling av näthinnesjukdomar. Företaget har samarbetsavtal med Pfizer Inc., Takeda Pharmaceutical Company Limited, University of Oxford, University of Massachusetts, Western Washington University, Grenoble Institute of Neurosciences, IRBM S.p.A, University of Louisville och University College London. Företaget grundades 2012 och har sitt säte i Singapore.