BridgeBio Pharma 

BridgeBio Pharma, Inc. je farmaceutická spoločnosť zameraná na identifikáciu, rozvoj a poskytovanie medicínskych riešení pre rôzne genetické ochorenia. Spoločnosť sa vyznačuje rozsiahlym portfóliom zahŕňajúcim 30 odlišných vývojových iniciatív, ktoré pokrývajú celý spektrum od počiatočného výskumu až po pokročilé fázy klinických skúšok. Medzi významné kandidáty vo vývojovom procese patria: AG10 a BBP-265: malá molekula navrhnutá na stabilizáciu transtyretiínu (TTR), momentálne v kľúčovej klinickej skúške fázy 3 zameranej na amyloidóznu kardiomyopatiu transtyretiínu (ATTR-CM). BBP-831: selektívny inhibítor malých molekúl FGFR1-3, ktorý prebieha klinické hodnotenie vo fáze 2 na liečbu achondroplazie u pediatrických pacientov. BBP-631: kandidát na produkt pre prenos génov AAV5, taktiež vo fáze 2 klinických skúšok, zameraný na kongenitálnu adrenalnu hyperpláziu (CAH) spôsobenú deficitom 21-hydroxylázy (21OHD). Okrem toho BridgeBio vyvíja: Encaleret: antagonista receptora citlivého na vápnik (CaSR) typu malá molekula, momentálne v štúdiu konceptu vo fáze 2 pre autozomálne dominantnú hypokalcémiu typu 1 (ADH1). BBP-711: určený na manažment hyperoxalúrie a u osôb náchylných na opakujúce sa kamene v obličkách. Okrem týchto špecifických programov sa spoločnosť aktívne angažuje vo vývoji liečieb pre širšiu škálu Mendlových poruchov, onkologických ochorení a aplikácií v oblasti genovej terapie. BridgeBio Pharma, Inc. udržiava strategické licenčné a kolaboračné dohody s inštitúciami ako Leland Stanford Junior University, The Regents of the University of California a Leidos Biomedical Research, Inc. Spoločnosť bola založená v roku 2015 a jej sídlo sa nachádza v Palo Alto, Kalifornia.