Design Therapeutics 

Design Therapeutics, Inc. je biofarmaceutická spoločnosť vo v predklinickej fáze, ktorá sa zameriava na vývoj liečebných postupov pre genetické ochorenia spôsobené expanziou nukleotidových repetícií. Jej súčasný portfél produktov sa zameriava na Friedreichovu ataxiu (FA), čo je závažné, progresívne, monogénne a autozomálne recesívne ochorenie. FA primárne narúša mitochondriálnu funkciu v rôznych orgánových systémoch, čo vedie k neurologickým, kardiačnym a metabolickým komplikáciám. Ďalším významným oblasťou vývoja je myotónna dystrofia typu 1 (DM1). Ide o progresívne, dominantne dziedziteľné monogénne neuromuskulárne ochorenie, ktoré postihuje skeletálne svaly, srdce, mozog a ďalšie telesné systémy. Okrem toho spoločnosť vyvíja svoju platformu produktových kandidátov GeneTAC na riešenie celého spektra iných monogénnych stavov spôsobených expanziou nukleotidových repetícií. Medzi ne patrí Fragile X syndróm, rôzne spinocerebelárne ataxie, amyotrofická laterálna skleróza (ALS), frontotemporálna demencia, Huntingtonova choroba a spinobulbarná svalová atrofia. Spoločnosť Design Therapeutics, Inc. bola založená v roku 2017 a má sídlo v Carlsbad, Kalifornia.