Sangamo Therapeutics 

Sangamo Therapeutics เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในระยะคลินิกที่มุ่งเน้นการเปลี่ยนแปลงชีวิตผู้ป่วยผ่านการพัฒนาการรักษาด้วยยีน (genomic medicines) บริษัทใช้ประโยชน์จากเทคโนโลยีแพลตฟอร์มขั้นสูง ได้แก่ การบำบัดด้วยยีน (gene therapy), การบำบัดด้วยเซลล์ (cell therapy), การแก้ไขจีโนม (genome editing) และการควบคุมจีโนม (genome regulation) เพื่อบรรลุวัตถุประสงค์ หัวใจสำคัญของแนวทางของ Sangamo คือแพลตฟอร์มเทคโนโลยี zinc finger protein (ZFP) ที่เป็นกรรมสิทธิ์ แพลตฟอร์มนี้ช่วยในการสร้าง zinc finger nucleases ซึ่งเป็นโปรตีนพิเศษที่สามารถเปลี่ยนแปลงลำดับ DNA ได้อย่างแม่นยำโดยการแทรกหรือทำให้ยีนเฉพาะเจาะจงหยุดทำงาน นอกจากนี้ ยังผลิต ZFP transcription factors ซึ่งเป็นโปรตีนที่ออกแบบมาเพื่อปรับเปลี่ยน (เพิ่มหรือลด) การแสดงออกของยีน Sangamo มีโครงการทางคลินิกที่แข็งแกร่ง โดยมีโปรแกรมสำคัญที่กำลังดำเนินผ่านระยะต่างๆ SB-525 กำลังอยู่ในขั้นตอนการทดลองทางคลินิก Phase III AFFINE สำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย เอ (hemophilia A) ส่วน ST-920 ซึ่งเป็นตัวยาบำบัดด้วยยีน กำลังอยู่ในการทดลองทางคลินิก Phase I/II STAAR สำหรับโรคฟาบรี (Fabry disease) ในขณะที่การบำบัดด้วยเซลล์ SAR445136 กำลังได้รับการประเมินในการทดลองทางคลินิก Phase I/II PRECIZN-1 สำหรับโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว (sickle cell disease) ความพยายามในการพัฒนาของบริษัทยังครอบคลุมไปยังด้านการรักษาอื่นๆ ได้แก่ TX200 ซึ่งเป็น chimeric antigen receptor สำหรับจัดการกับการปฏิเสธการปลูกถ่ายไตที่มี HLA-A2 ไม่ตรงกัน, KITE-037 ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยเซลล์ที่มุ่งเป้าไปที่โรคมะเร็ง, ST-501 สำหรับโรค tauopathies และ ST-502 ซึ่งมีเป้าหมายเพื่อรักษาโรค synucleinopathies เช่น โรคพาร์กินสัน และความผิดปกติทางระบบประสาทและกล้ามเนื้ออื่นๆ Sangamo ได้สร้างพันธมิตรเชิงกลยุทธ์และความร่วมมือมากมายกับองค์กรชั้นนำ เช่น Biogen MA, Inc.; Kite Pharma, Inc.; Pfizer Inc.; Sanofi S.A.; Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc.; Shire International GmbH; Dow AgroSciences LLC; Sigma-Aldrich Corporation; Genentech, Inc.; Open Monoclonal Technology, Inc.; F. Hoffmann-La Roche Ltd และ Hoffmann-La Roche Inc.; และ California Institute for Regenerative Medicine บริษัทก่อตั้งขึ้นในปี 1995 โดยเดิมเป็นที่รู้จักในชื่อ Sangamo BioSciences, Inc. และต่อมาได้เปลี่ยนมาใช้ชื่อปัจจุบันคือ Sangamo Therapeutics, Inc. ในเดือนมกราคม 2017 สำนักงานใหญ่ของบริษัทตั้งอยู่ที่เมืองบริสเบน รัฐแคลิฟอร์เนีย