Design Therapeutics 

Design Therapeutics, Inc., nükleotid tekrar genişlemelerinden kaynaklanan genetik durumlar için tedaviler geliştirmeye odaklanan, preklinik aşamada bir biyofarmasötik şirketidir. Mevcut ürün hattı, şiddetli, ilerleyici, monojenik ve otozomal resesif bir hastalık olan Friedreich Ataksisi'ni (FA) hedeflemektedir. FA, çeşitli organ sistemlerinde temel olarak mitokondriyal işlevi bozarak nörolojik, kardiyak ve metabolik komplikasyonlara yol açar. Bir diğer önemli geliştirme alanı ise Miyotonik Distrofi Tip-1'dir (DM1). Bu, iskelet kasını, kalbi, beyni ve diğer vücut sistemlerini etkileyen, ilerleyici, baskın kalıtımlı monojenik bir nöromüsküler hastalıktır. Bunların ötesinde şirket, nükleotid tekrar genişlemelerinin neden olduğu bir dizi diğer monojenik durumu ele almak için GeneTAC ürün adayı platformunu ilerletmektedir. Bunlar arasında Fragile X sendromu, çeşitli spinoserebellar ataksiler, amiotrofik lateral skleroz (ALS), frontotemporal demans, Huntington hastalığı ve spinobulbar kas atrofisi yer almaktadır. 2017 yılında kurulan Design Therapeutics, Inc., genel merkezini Carlsbad, Kaliforniya'da bulundurmaktadır.