Design Therapeutics 

Design Therapeutics, Inc. preklinik aşamada bir biyofarmasötik şirkettir ve nükleotid tekrar genişlemeleri nedeniyle oluşan genetik hastalıkların tedavisi için terapilerin geliştirilmesiyle ilgilenmektedir. Şirketin ürün portföyü, mitokondriyal işlevlere bağımlı organ sistemlerini etkileyen, nihayetinde nörolojik, kardiyak ve metabolik disfonksiyona yol açan, monojenik, otozomal resesif, ilerleyici çok sistemli bir hastalık olan Friedreich Ataksisi'ni; ve iskelet kaslarını, kalbi, beyni ve diğer organları etkileyen, baskın kalıtımla geçen, monojenik ilerleyici nöromüsküler hastalık olan Myotonik Distrofi Tip-1 (DM1)'i içermektedir. Ayrıca, Fragile X sendromu, spinocerebellar ataksiler, amyotrofik lateral skleroz, frontotemporal demans, Huntington hastalığı ve spinobulbar kas atrofisi gibi diğer nükleotid tekrar genişlemesi ile tetiklenen monojenik hastalıkların tedavisi için GeneTAC ürün adayı portföyünü de geliştirmektedir. Design Therapeutics, Inc. 2017 yılında kurulmuş ve merkezi Carlsbad, Kaliforniya'dadır.