Praxis Precision Medicines 

Praxis Precision Medicines Inc. là một công ty dược phẩm sinh học đang hoạt động ở giai đoạn lâm sàng, chuyên tạo ra các phương pháp điều trị tiên tiến cho các tình trạng hệ thần kinh trung ương (CNS) bắt nguồn từ sự mất cân bằng trong hoạt động của các neuron. Các hợp chất nghiên cứu chính của công ty hiện đang được đánh giá bao gồm: PRAX-114, một chất điều biến dị lập thể dương tính ưu tiên ngoại synap của thụ thể GABAA, hiện đang trong các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn IIa để điều trị cả rối loạn trầm cảm chính và trầm cảm thời kỳ tiền mãn kinh. Ngoài ra, PRAX-944, một phân tử nhỏ được thiết kế để ức chế chọn lọc các kênh canxi loại T, cũng đang tiến triển qua các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn IIa để kiểm soát run vô căn. Bên cạnh đó, Praxis cũng đang thúc đẩy danh mục các ứng viên thuốc đầy hứa hẹn khác, chẳng hạn như: PRAX-562, một chất chặn dòng natri kéo dài, đang trải qua đánh giá lâm sàng Giai đoạn I để điều trị động kinh nặng ở trẻ em và chứng đau đầu ở người lớn. PRAX-222, một oligonucleotide antisense (ASO) hướng tới những cá nhân bị động kinh SCN2A do tăng chức năng (GOF). Và một chương trình nhắm mục tiêu vào KCNT1 để điều trị động kinh KCNT1 GOF. Để thúc đẩy các nỗ lực nghiên cứu và phát triển, Praxis duy trì một số liên minh chiến lược. Chúng bao gồm một thỏa thuận hợp tác và cấp phép với RogCon Inc.; một thỏa thuận cấp phép với Purdue Neuroscience Company; một thỏa thuận hợp tác nghiên cứu, quyền chọn và cấp phép toàn diện với Ionis Pharmaceuticals, Inc.; và một dự án hợp tác với Viện Florey tập trung vào việc tạo ra ba loại antisense oligonucleotide (ASO) mới. Được thành lập vào năm 2015, trụ sở chính của công ty đặt tại Boston, Massachusetts.