BridgeBio Pharma 

BridgeBio Pharma Inc. là một công ty dược phẩm chuyên tâm vào việc xác định, thúc đẩy và cung cấp các giải pháp y tế cho nhiều tình trạng di truyền khác nhau. Công ty sở hữu một danh mục đầu tư sâu rộng bao gồm 30 sáng kiến phát triển riêng biệt, trải dài từ nghiên cứu khám phá ban đầu đến các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng nâng cao. Các ứng viên đáng chú ý trong danh mục phát triển bao gồm: AG10 và BBP-265: Một phân tử nhỏ được thiết kế để ổn định transthyretin (TTR), hiện đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 then chốt nhằm mục tiêu điều trị bệnh amyloidosis do transthyretin gây ra ở cơ tim (ATTR-CM). BBP-831: Một chất ức chế phân tử nhỏ chọn lọc FGFR1-3, đang trong quá trình đánh giá lâm sàng Giai đoạn 2 để điều trị chứng sụn kém phát triển (achondroplasia) ở bệnh nhi. BBP-631: Một ứng viên sản phẩm chuyển gen AAV5, cũng đang trong các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2, nhằm mục tiêu điều trị tăng sản thượng thận bẩm sinh (CAH) do thiếu hụt 21-hydroxylase (21OHD). Ngoài ra, BridgeBio đang phát triển: Encaleret: Một chất đối kháng phân tử nhỏ của thụ thể cảm biến canxi (CaSR), hiện đang trong nghiên cứu chứng minh khái niệm Giai đoạn 2 cho bệnh hạ canxi máu trội trên nhiễm sắc thể thường loại 1 (ADH1). BBP-711: Dự kiến dùng để quản lý tình trạng tăng oxalate niệu và những cá nhân dễ bị sỏi thận tái phát. Bên cạnh các chương trình cụ thể này, công ty đang tích cực tham gia phát triển các liệu pháp cho một loạt các rối loạn di truyền Mendelian, các bệnh ung thư và các ứng dụng liệu pháp gen. BridgeBio Pharma Inc. duy trì các thỏa thuận cấp phép và hợp tác chiến lược với các tổ chức như Đại học Leland Stanford Junior, Hội đồng Quản trị của Đại học California và Leidos Biomedical Research, Inc. Được thành lập vào năm 2015, trụ sở chính của công ty đặt tại Palo Alto, California.