uniQure N.V. 

uniQure N.V. phát triển các phương pháp điều trị cho bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp và các bệnh nguy hiểm khác tại Hoa Kỳ. Công ty cung cấp HEMGENIX giúp những người sống chung với bệnh máu khó đông B có thể sản xuất yếu tố IX, giúp giảm nguy cơ chảy máu. Ứng cử viên sản phẩm dẫn đầu của công ty là AMT-130, một ứng cử viên liệu pháp gen đang trong giai đoạn nghiên cứu lâm sàng Phase I/II để điều trị bệnh Huntington. Công ty cũng đang phát triển AMT-260, đang trong thử nghiệm lâm sàng Phase I/IIa để điều trị động kinh thùy thái dương giữa; AMT-162, đang trong thử nghiệm lâm sàng Phase I/IIa để điều trị bệnh xơ cứng cột bên teo cơ liên quan đến enzyme superoxide dismutase; và AMT-191, một ứng cử viên liệu pháp gen đang nghiên cứu trong thử nghiệm lâm sàng Phase I/IIa để điều trị bệnh Fabry. Công ty có thỏa thuận cấp phép với Apic Bio để phát triển, sản xuất và thương mại hóa liệu pháp gen nghiên cứu được dùng qua đường nội tủy cho bệnh ALS gây ra bởi đột biến trong SOD-1; và thỏa thuận phát triển và cung ứng thương mại với CLS Bhering. uniQure N.V. được thành lập vào năm 1998 và có trụ sở chính tại Amsterdam, Hà Lan.