Wave Life Sciences 

Wave Life Sciences Ltd. (WVE) là một công ty y học di truyền đang trong giai đoạn lâm sàng, chuyên nghiên cứu, cải tiến và sản xuất các liệu pháp oligonucleotide tinh khiết về cấu trúc (stereopure) mới. Công ty sử dụng nền tảng PRISM độc quyền để khám phá và phát triển thuốc. Các oligonucleotide chuyên biệt này được thiết kế để tương tác với axit ribonucleic (RNA) nhằm điều chỉnh chính xác sự biểu hiện protein trong cơ thể. Quá trình này bao gồm việc giảm sản xuất các protein gây bệnh, khôi phục quá trình tổng hợp các protein chức năng, hoặc điều chỉnh mức độ protein theo nhu cầu. Danh mục sản phẩm của công ty bao gồm một số chương trình chính nhắm vào các rối loạn thần kinh. WVE-004, một phân tử C9orf72, đang được phát triển cho bệnh xơ cứng cột bên teo cơ (ALS) và sa sút trí tuệ thùy trán (FTD). WVE-003 tập trung vào phân tử mutant huntingtin SNP3 cho bệnh Huntington, trong khi WVE-N531 nhắm vào Exon 53 cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne. Ngoài ra, ATXN3 là một chương trình giai đoạn đầu giải quyết bệnh teo tiểu não spinocerebellar 3, cùng với nhiều sáng kiến tiền lâm sàng khác cho các tình trạng hệ thần kinh trung ương (CNS). Bên cạnh các ứng dụng CNS, Wave Life Sciences cũng đang phát triển các AIMers liên hợp GalNAc cho các chỉ định gan khác nhau, bao gồm thiếu hụt Alpha-1 antitrypsin (AATD). Các nỗ lực tiền lâm sàng của họ còn mở rộng sang các bệnh về mắt, với các chương trình cho hội chứng Usher loại 2A (USH2A) và viêm võng mạc sắc tố do đột biến P23H trong gen RHO (RhoP23H). Wave Life Sciences tích cực hợp tác với nhiều đối tác đa dạng, chẳng hạn như các công ty dược phẩm như Pfizer Inc. và Takeda Pharmaceutical Company Limited, cùng với các tổ chức học thuật và nghiên cứu bao gồm Đại học Oxford, Đại học Massachusetts, Đại học Western Washington, Viện Thần kinh học Grenoble, IRBM S.p.A., Đại học Louisville và University College London. Được thành lập vào năm 2012, công ty có trụ sở chính tại Singapore.