CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics 是一家专注于开发基于 CRISPR/Cas9 疗法的基因编辑公司。CRISPR/Cas9 代表成簇规律间隔短回文重复序列 (CRISPR)/CRISPR 相关蛋白 9 (Cas9)，这是一种用于精确改变基因组 DNA 特定序列的革命性技术。该公司致力于利用这项技术治疗由基因定义的疾病。CRISPR Therapeutics 的首款获批药物是 Casgevy，该药物是与 Vertex Pharmaceuticals 合作开发的，用于治疗镰状细胞病和输血依赖型 β-地中海贫血。公司目前正在推进多种基因编辑项目，涵盖免疫肿瘤学、心血管领域，以及一种用于治疗 1 型糖尿病的干细胞衍生疗法。