Design Therapeutics 

Design Therapeutics, Inc. 是一家处于临床前阶段的生物制药公司，专注于开发治疗由核苷酸重复扩展引起的遗传疾病的疗法。公司的产品组合包括弗里德里希共济失调，这是一种单基因、常染色体隐性、进行性多系统疾病，影响依赖于线粒体功能的器官系统，最终导致神经、心脏和代谢功能障碍；以及肌强直性萎缩症1型（DM1），这是一种显性遗传的单基因进行性神经肌肉疾病，影响骨骼肌、心脏、大脑和其他器官。它还在开发GeneTAC产品候选组合，以治疗其他由核苷酸重复扩展驱动的单基因疾病，如脆性X综合症、小脑性共济失调、肌萎缩侧索硬化症、额颞痴呆、亨廷顿病和脊髓球肌萎缩症。Design Therapeutics, Inc. 成立于2017年，总部位于加利福尼亚州卡尔斯巴德。