Design Therapeutics 

Design Therapeutics 是一家处于临床前阶段的生物制药公司，专注于开发针对核苷酸重复扩增引起的遗传性疾病的治疗方法。其目前的研发管线针对弗里德赖希共济失调症 (FA)，这是一种严重的、进行性的、单基因常染色体隐性遗传病。FA 主要损害各种器官系统的线粒体功能，导致神经系统、心脏和代谢方面的并发症。另一个重要的研发领域是 1 型肌强直性营养不良 (DM1)。这是一种进行性的、显性遗传的单基因神经肌肉疾病，会影响骨骼肌、心脏、大脑和其他身体系统。除此之外，公司正在推进其 GeneTAC 产品候选平台，以应对由核苷酸重复扩增引起的各种其他单基因疾病，包括脆性 X 综合征、各种脊髓小脑共济失调、肌萎缩侧索硬化症 (ALS)、额颞叶痴呆、亨廷顿舞蹈症和脊髓延髓肌萎缩症。Design Therapeutics 成立于 2017 年，总部位于加利福尼亚州卡尔斯巴德。