ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V. působí jako biofarmaceutický podnik zaměřený na objevování a vývoj RNA terapií určených k léčbě genetických poruch. Portfolio společnosti zahrnuje dva hlavní kandidáty na léčiva v pokročilých klinických fázích: Sepofarsen se aktuálně nachází ve fázi II/III klinické zkoušky známé jako ILLUMINATE, která je zaměřena na Leberovu vrozenou amaurosis 10 (LCA10). Ultevursen prochází hodnocením ve fázi II/III pro léčbu retinitis pigmentosy mediované genem USH2A a Usherova syndromu. Kromě svých klinických programů ProQR aktivně vyvíjí svou proprietární technologii platformy pro RNA base-editing Axiomer. Strategická spolupráce jsou pro strategii ProQR klíčové, což dokazují licenční dohody s institucemi jako Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc. a Leiden University Medical Center. Dále existuje významné licenční a výzkumné partnerství se společností Eli Lilly and Company, zaměřené na objevování, rozvoj a komercializaci nových léků pro genetické stavy postihující játra a nervovou soustavu. Společnost ProQR Therapeutics N.V., založená v roce 2012, sídlí ve svém sídle v Lejdenu v Nizozemsku.