Benitec Biopharma 

Benitec Biopharma Inc. ist ein biotechnologisches Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung neuartiger genetischer Medikamente konzentriert. Seine Technologie hat das Potenzial, eine einmalige Heilung für eine Vielzahl von Krankheiten zu bieten, die derzeit durch strenge, fortlaufende Behandlungspläne adressiert werden oder für die es keine wirksame Behandlung oder nur palliative Optionen gibt. Das Unternehmen entwickelt ein auf dem Silence-and-Replace-Verfahren basierendes Therapeutikum (BB-301) zur Behandlung der okulopharyngealen Muskeldystrophie (OPMD), einer chronischen, lebensbedrohlichen genetischen Erkrankung.