Benitec Biopharma 

Benitec Biopharma Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Weiterentwicklung neuartiger genetischer Medikamente konzentriert. Seine Technologie könnte eine einmalige Heilung für eine Vielzahl von Krankheiten bieten, die strenge, fortlaufende Behandlungsregime erfordern oder für die es keine wirksamen Behandlungen oder nur palliative Optionen gibt. Das Unternehmen entwickelt ein auf dem Silence-and-Replace-Verfahren basierendes Therapeutikum (BB-301) zur Behandlung der okulopharyngealen Muskeldystrophie (OPMD), einer chronischen, lebensbedrohlichen genetischen Erkrankung. Das Unternehmen verfügt über ein einziges operatives Segment, welches das Geschäft der Entdeckung und Entwicklung therapeutischer Wirkstoffe zur Behandlung genetischer Störungen umfasst.