Fulcrum Therapeutics 

Fulcrum Therapeutics Inc adalah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang berfokus pada pengembangan molekul kecil untuk penyakit langka yang ditentukan secara genetik. Kandidat produknya, Pociredir, adalah molekul kecil oral yang dirancang untuk menginduksi hemoglobin janin (HbF) dan sedang dalam pengembangan klinis untuk penyakit sel sabit (SCD). Perusahaan telah menyelesaikan pemberian dosis dalam uji coba Phase 1b PIONEER yang mengevaluasi pociredir pada orang dewasa dengan SCD dan melaporkan data klinis yang menunjukkan induksi HbF yang relevan secara klinis serta peningkatan pada penanda hemolisis dan anemia. Perusahaan juga telah menghasilkan pipeline program tahap klinis dan pra-klinis yang menargetkan penyebab utama penyakit genetik langka.