Fulcrum Therapeutics 

Fulcrum Therapeutics, Inc., un'azienda biofarmaceutica in fase clinica, si concentra sullo sviluppo di prodotti per migliorare la vita dei pazienti con malattie geneticamente definite in aree di elevato bisogno medico insoddisfatto negli Stati Uniti. I suoi candidati prodotti sono losmapimod, una piccola molecola per il trattamento della distrofia muscolare facioscapulohumerale; e FTX-6058, un induttore orale di emoglobina fetale in fase di sperimentazione per il trattamento della malattia delle cellule falciformi e di altre emoglobinopatie, inclusa la beta-talassemia. L'azienda sta anche scoprendo obiettivi farmacologici per il trattamento di disturbi neuromuscolari rari, muscolari, del sistema nervoso centrale e ematologici, così come per le cardiomiopatie e le malattie polmonari. Fulcrum Therapeutics, Inc. ha un accordo di collaborazione nella ricerca e scoperta con Acceleron Pharma Inc. per identificare obiettivi biologici per modulare percorsi specifici associati a un'indicazione mirata nel campo delle malattie polmonari; e ha un accordo di collaborazione strategica e di licenza con MyoKardia, Inc. per scoprire, sviluppare e commercializzare nuove terapie mirate per il trattamento delle cardiomiopatie genetiche. Fulcrum Therapeutics, Inc. è stata costituita nel 2015 e ha sede a Cambridge, Massachusetts.