Fulcrum Therapeutics 

Fulcrum Therapeutics Inc è una società biofarmaceutica in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di piccole molecole per malattie rare definite geneticamente. Il suo candidato prodotto, Pociredir, è una piccola molecola orale progettata per indurre l'emoglobina fetale (HbF) ed è in fase di sviluppo clinico per l'anemia falciforme (SCD). La società ha completato la somministrazione nel trial di Fase 1b PIONEER che valuta pociredir in adulti con SCD e ha riportato dati clinici che mostrano un'induzione di HbF clinicamente rilevante e miglioramenti nei marcatori di emolisi e anemia. La società ha inoltre generato una pipeline di programmi in fase clinica e preclinica mirati alle cause profonde delle malattie genetiche rare.