Sangamo Therapeutics 

Sangamo Therapeutics, Inc. è una società biotecnologica in fase clinica focalizzata sulla trasformazione della vita dei pazienti attraverso lo sviluppo di medicine genomiche. L'azienda sfrutta tecnologie di piattaforma avanzate, tra cui la terapia genica, la terapia cellulare, l'editing genomico e la regolazione del genoma per raggiungere i propri obiettivi. Un pilastro dell'approccio di Sangamo è la sua piattaforma tecnologica proprietaria basata sulle proteine a dita di zinco (ZFP). Questa piattaforma facilita la creazione di nucleasi a dita di zinco, proteine specializzate in grado di alterare con precisione le sequenze di DNA inserendo o inattivando geni specifici. Inoltre, produce fattori di trascrizione ZFP, proteine progettate per modulare (aumentare o diminuire) l'espressione genica. Sangamo dispone di una solida pipeline clinica, con programmi chiave che progrediscono attraverso varie fasi. SB-525 è attualmente nella fase III della sperimentazione clinica AFFINE per il trattamento dell'emofilia A. Il loro candidato di terapia genica, ST-920, è sottoposto a studi clinici di fase I/II STAAR per la malattia di Fabry, mentre la terapia cellulare SAR445136 è in fase di valutazione nei trial clinici di fase I/II PRECIZN-1 per l'anemia falciforme. Gli sforzi di sviluppo dell'azienda si estendono anche ad altre aree terapeutiche, tra cui TX200, un recettore antigenico chimerico per affrontare il rigetto del trapianto di rene con mismatch HLA-A2; KITE-037, una terapia cellulare mirata al cancro; ST-501 per le tauopatie; e ST-502, destinato al trattamento delle sinucleinopatie come la malattia di Parkinson e altri disturbi neuromuscolari. Sangamo ha stabilito numerose partnership collaborative e strategiche con entità leader quali Biogen MA, Inc.; Kite Pharma, Inc.; Pfizer Inc.; Sanofi S.A.; Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc.; Shire International GmbH; Dow AgroSciences LLC; Sigma-Aldrich Corporation; Genentech, Inc.; Open Monoclonal Technology, Inc.; F. Hoffmann-La Roche Ltd e Hoffmann-La Roche Inc.; e il California Institute for Regenerative Medicine. Fondata nel 1995, l'azienda era inizialmente nota come Sangamo BioSciences, Inc. Ha successivamente adottato l'attuale denominazione, Sangamo Therapeutics, Inc., nel gennaio 2017. La sede centrale dell'azienda si trova a Brisbane, California.