Wave Life Sciences 

Wave Life Sciences Ltd. (WVE) è un'azienda di medicina genetica in fase clinica dedicata all'invenzione, al perfezionamento e alla produzione di nuove terapie oligonucleotidiche stereopure. La società utilizza la sua piattaforma proprietaria PRISM per la scoperta e lo sviluppo di farmaci. Questi oligonucleotidi specializzati sono progettati per interagire con l'acido ribonucleico (RNA) per modulare con precisione l'espressione proteica all'interno dell'organismo. Ciò comporta la riduzione della produzione di proteine causative di malattie, il ripristino della sintesi di proteine funzionali o la regolazione generale dei livelli proteici secondo necessità. La pipeline dell'azienda include diversi programmi chiave mirati ai disturbi neurologici. WVE-004, una molecola C9orf72, è in fase di sviluppo per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e la demenza frontotemporale (FTD). WVE-003 si concentra sulla molecola mutante huntingtin SNP3 per la malattia di Huntington, mentre WVE-N531 punta sull'Esone 53 per la distrofia muscolare di Duchenne. Inoltre, ATXN3 è un programma in fase iniziale che affronta l'atassia spinocerebellare tipo 3, completato da molte altre iniziative precliniche per patologie del sistema nervoso centrale (SNC). Oltre alle applicazioni per il SNC, Wave Life Sciences sta sviluppando AIMer coniugati con GalNAc per varie indicazioni epatiche, inclusa l'insufficienza di alfa-1 antitripsina (AATD). I loro sforzi preclinici si estendono alle malattie oculari, con programmi per la sindrome di Usher tipo 2A (USH2A) e la retinite pigmentosa causata da una mutazione P23H nel gene RHO (RhoP23H). Wave Life Sciences collabora attivamente con una vasta gamma di partner, tra cui aziende farmaceutiche come Pfizer Inc. e Takeda Pharmaceutical Company Limited, oltre a istituzioni accademiche e di ricerca come l'Università di Oxford, l'Università del Massachusetts, la Western Washington University, l'Institut de Neurosciences de Grenoble, IRBM S.p.A., l'Università di Louisville e l'University College London. Fondata nel 2012, l'azienda ha sede a Singapore.