Wave Life Sciences 

Wave Life Sciences Ltd., un'azienda di medicina genetica in fase clinica, progetta, ottimizza e produce nuovi oligonucleotidi stereopuri attraverso PRISM, una piattaforma di scoperta e sviluppo di farmaci. L'azienda sta sviluppando oligonucleotidi che mirano all'acido ribonucleico per ridurre l'espressione di proteine che promuovono la malattia, ripristinare la produzione di proteine funzionali o modulare l'espressione proteica. La società sviluppa inoltre WVE-004, una molecola C9orf72 per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica e della demenza frontotemporale; WVE-003, una molecola mutant huntingtin SNP3 per il trattamento della malattia di Huntington; WVE-N531, una molecola Exon 53 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne; e ATXN3, un programma in fase di scoperta per il trattamento dell'atassia spinocerebellare tipo 3, oltre a molteplici programmi preclinici per disturbi del sistema nervoso centrale (CNS). Inoltre, si concentra sullo sviluppo di AIMer coniugati con GalNAc per trattare indicazioni epatiche che comprendono il deficit di alfa-1 antitripsina (AATD); e due programmi preclinici, come la sindrome di Usher tipo 2A (USH2A) e la retinite pigmentosa dovuta a una mutazione P23H nel gene RHO (RhoP23H) per il trattamento delle malattie retiniche. Ha accordi di collaborazione con Pfizer Inc., Takeda Pharmaceutical Company Limited, University of Oxford, University of Massachusetts, Western Washington University, Grenoble Institute of Neurosciences, IRBM S.p.A, University of Louisville e University College London. La società è stata costituita nel 2012 e ha sede a Singapore.