BridgeBio Pharma Inc 

BridgeBio Pharma Incは、さまざまな遺伝性疾患に対する医療ソリューションの特定、推進、および提供に注力する製薬会社です。同社は、初期の探索研究から高度な臨床試験段階まで、全スペクトラムにわたる30の異なる開発イニシアチブを含む広範なポートフォリオを誇ります。開発パイプライン内の注目すべき候補には以下が含まれます：AG10およびBBP-265：トランスサイレチン（TTR）を安定化させるように設計された低分子化合物で、現在はトランスサイレチン型アミロイドポリペプチド心筋症（ATTR-CM）を対象とした極めて重要な第3相臨床試験段階にあります。BBP-831：FGFR1-3の選択的低分子阻害剤であり、小児患者の軟骨無形成症の治療に向けて第2相臨床評価が進められています。BBP-631：AAV5遺伝子導入製品候補で、こちらも第2相臨床試験段階にあり、21水酸化酵素欠損症（21OHD）による先天性副腎皮質増殖症（CAH）を対象としています。さらに、BridgeBio Pharma Incは以下を開発しています：Encaleret：カルシウム感知受容体（CaSR）の低分子アンタゴニストで、現在は常染色体優性低カルシウム血症1型（ADH1）を対象とした第2相概念実証試験段階にあります。BBP-711：高シュウ酸尿症および繰り返す腎結石を起こしやすい個人の管理を目的としています。これらの特定のプログラムに加え、同社はより広範なメンデル遺伝疾患、腫瘍性疾患、および遺伝子治療への応用に関する治療法の開発にも積極的に取り組んでいます。BridgeBio Pharma Incは、スタンフォード大学、カリフォルニア大学評議会、およびLeidos Biomedical Research, Inc.などの機関と戦略的なライセンスおよび提携契約を締結しています。2015年に設立され、本社はカリフォルニア州パロアルトに位置しています。