デザイン・セラピューティックス (Design Therapeutics) 

デザイン・セラピューティックス (Design Therapeutics) は、遺伝性ヌクレオチド反復配列伸長変異に起因する疾患の根本的な原因に対処し、疾患修飾を目的として設計された、新規クラスの低分子遺伝子標的キメラ治療候補であるGeneTAC分子の研究開発を先駆ける臨床段階のバイオ医薬品企業です。同社のパイプラインには、フリードライヒ運動失調症、FECD、DM1、およびハンチントン病が含まれています。同社は、ヌクレオチド反復配列伸長によって引き起こされる遺伝性疾患に対する治療候補を設計・開発するために、独自のGeneTACプラットフォームを活用することに焦点を当てた、単一の営業・報告セグメントで事業を展開しています。