デザイン・セラピューティックス (Design Therapeutics) 

デザイン・セラピューティックス (Design Therapeutics) は、ヌクレオチドリピート拡張によって引き起こされる遺伝性疾患の治療法の開発に従事する前臨床段階のバイオ医薬品会社です。会社の製品ポートフォリオには、ミトコンドリア機能に依存する臓器系に影響を与え、最終的には神経、心臓、代謝の機能不全を引き起こす、単一遺伝子、常染色体劣性、進行性の多系統疾患であるフリードライヒ運動失調症が含まれています。また、骨格筋、心臓、脳、その他の臓器に影響を与える、優性遺伝の単一遺伝子進行性神経筋疾患であるミオトニックジストロフィー1型 (DM1) も含まれています。また、脆弱X症候群、脊髄小脳性運動失調、筋萎縮性側索硬化症、前頭側頭型認知症、ハンチントン病、脊髄球筋萎縮症など、他のヌクレオチドリピート拡張駆動の単一遺伝子疾患の治療のためのGeneTAC製品候補ポートフォリオも開発しています。デザイン・セラピューティックス (Design Therapeutics) は2017年に設立され、カリフォルニア州カールスバッドに本社を置いています。