デザイン・セラピューティックス (Design Therapeutics) 

デザイン・セラピューティックス (Design Therapeutics) は、ヌクレオチド反復配列の伸長に起因する遺伝性疾患の治療薬開発に注力する、前臨床段階のバイオ医薬品企業です。同社の現在のパイプラインは、重度で進行性の単一遺伝子疾患であり、常染色体劣性遺伝形式をとるフリードライヒ運動失調症（FA）を対象としています。FAは主に様々な臓器系におけるミトコンドリア機能を損ない、神経学的、心臓、および代謝系の合併症を引き起こします。また、もう一つの重要な開発領域として、筋強直性ジストロフィー1型（DM1）が挙げられます。これは、骨格筋、心臓、脳、およびその他の身体システムに影響を及ぼす、進行性の優性遺伝性単一遺伝子神経筋疾患です。これらに加え、同社はGeneTAC製品候補プラットフォームを進展させており、ヌクレオチド反復配列の伸長によって引き起こされる様々な単一遺伝子疾患への対応を目指しています。これには、脆性X症候群、様々な脊髄小脳失調症、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、前頭側頭型認知症、ハンチントン病、および脊髄延髄筋萎縮症が含まれます。2017年に設立されたデザイン・セラピューティックス (Design Therapeutics) は、カリフォルニア州カールスバッドに本社を置いています。