Fulcrum Therapeutics Inc 

Fulcrum Therapeutics Incは、遺伝学的に定義された希少疾患向けの低分子医薬品の開発に注力する、臨床段階のバイオ医薬品企業です。同社の製品候補であるPociredirは、胎児性ヘモグロビン（HbF）の誘導を目的として設計された経口低分子医薬品であり、鎌状赤血球症（SCD）を対象に臨床開発が進められています。同社は、SCD成人患者を対象にpociredirを評価する第1b相PIONEER試験の投与を完了しており、臨床的に意義のあるHbFの誘導、ならびに溶血および貧血のマーカーの改善を示す臨床データを報告しています。また、同社は希少遺伝性疾患の根本原因を標的とした、臨床段階および前臨床段階のプログラムのパイプラインも構築しています。