ロケット・ファーマシューティカルズ (Rocket Pharmaceuticals) 

Rocket Pharmaceuticals, Inc.は、その子会社とともに、米国における希少かつ深刻な疾患向けの遺伝子治療の開発、製造、販売に注力する後期段階のバイオテクノロジー企業として事業を展開しています。同社はin vivoアデノ随伴ウイルス（AAV）プログラムを開発しており、これには、心不全による早期死亡を招く多臓器リソソーム関連疾患であるダノン病（DD）向けのプログラム（RP-A501、フェーズ2試験中）、進行性の心筋量減少、重度の右室拡張、異形成、心筋の線維脂肪置換、および不整脈や突然死の高い傾向を特徴とする遺伝性心疾患であるプラコフィリン2関連不整脈性心筋症（PKP2-ACM）向けのプログラム（RP-A601、フェーズ1）、および心壁の進行性の薄層化を特徴とする心筋症の一種であるBAG3拡張型心筋症（BAG3-DCM、前臨床段階）が含まれます。また、ex vivoレンチウイルス（LV）プログラムも開発しており、これには免疫系の機能不全を引き起こす遺伝性疾患である白血球接着不全症I型（LAD-I）（RP-L201）、血球産生を減少させるか、あるいは異常な血球の産生を促進する骨髄の遺伝的欠陥であるファンコニ貧血（FA）（RP-L102）、および慢性非球状赤血球溶血性貧血をもたらす赤血球の常染色体劣性疾患であるピルビン酸キナーゼ欠損症（PKD）（RP-L301）向けのプログラムが含まれます。同社は、Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas、Centro de Investigacion Biomedica En Red de Enfermedades Raras、Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz、UCL Business PLC、カリフォルニア大学評議会、およびテンプル大学とライセンス契約を締結しています。Rocket Pharmaceuticals, Inc.は1999年に設立され、ニュージャージー州クランベリーに本社を置いています。