ロケット・ファーマシューティカルズ (Rocket Pharmaceuticals) 

Rocket Pharmaceuticals, Inc.は、その子会社と共に、希少で壊滅的な病気の遺伝子治療の開発に焦点を当てたマルチプラットフォームのバイオテクノロジー企業として運営されています。ファンコニ貧血、血液細胞の生産を減少させるか、欠陥のある血液細胞の生産を促進する骨髄の遺伝的欠陥に対する3つの臨床段階のex vivoレンチウイルスベクタープログラムを持っています。白血球接着障害-I、免疫系の機能不全を引き起こす遺伝的障害；およびピルビン酸キナーゼ欠乏症、慢性非球状溶血性貧血を引き起こす稀な常染色体劣性の赤血球障害。さらに、心不全による早期死亡を引き起こす多臓器リソソーム関連障害であるダノン病に対するin vivoアデノ関連ウイルスプログラムもあります。フレッド・ハッチンソン癌研究センター、エネルギー・環境・技術研究センター（CIEMAT）、ネットワーク内生物医学研究センター、ヒメネス・ディアス財団の健康研究所、CIEMATおよびUCLビジネスPLC、カリフォルニア大学のレジデント、REGENXBIO, Inc.とのライセンス契約を結んでいます。Rocket Pharmaceuticals, Inc.はニュージャージー州クランベリーに本社を置いています。