ロケット・ファーマシューティカルズ 

ロケット・ファーマシューティカルズ（Rocket Pharmaceuticals, Inc.）は臨床段階のバイオテクノロジー会社である。【事業内容】希少で破壊的な疾患に対する遺伝子治療の選択肢の開発に注力する。マルチプラットフォーム開発アプローチは、定評のあるレンチウイルスベクター（LVV）およびアデノ随伴ウイルスベクター（AAV）遺伝子治療プラットフォームを適用する。主な臨床プログラムは、骨髄不全や潜在的な癌を引き起こす遺伝病であるファンコニ貧血（FA）の治療のためのLVVベースの遺伝子治療である。骨髄由来疾患のための追加のパイプラインプログラムは、ピルビン酸キナーゼ欠損症（PKD）、白血球接着欠損症－I（LAD-I）、および乳児悪性骨粗鬆症（IMO）向けである。また、小児心不全の適応であるダノン病に対するAAVベースの遺伝子治療プログラムを開発する。