Intellia Therapeutics Inc.는 유전자 편집 회사로, 치료제 개발에 집중하고 있습니다. 회사의 in vivo 프로그램에는 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료를 위한 1상 임상 시험 중인 NTLA-2001과 유전성 혈관 부종 치료를 위한 NTLA-2002가 포함되며, 혈우병 A 및 혈우병 B, 1형 고옥살산혈증, 알파-1 항트립신 결핍증을 포함한 간 중심의 기타 프로그램도 포함됩니다. ex vivo 파이프라인에는 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 NTLA-5001과 다양한 종양 및 자가면역 질환을 치료하기 위한 공학적 세포 치료법 개발에 중점을 둔 독점 프로그램이 포함됩니다. 또한, Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR 관련 9 (CRISPR/Cas9) 시스템을 포함한 도구를 제공합니다. Intellia Therapeutics Inc.는 겸상 적혈구병 치료를 위한 조혈모세포를 설계하기 위해 Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc.와 라이센스 및 협력 계약을 체결했습니다. Regeneron Pharmaceuticals, Inc.와는 혈우병 A 및 혈우병 B 치료를 위한 잠재적 제품을 공동 개발하기 위해 협력하고 있으며, Ospedale San Raffaele와의 협력 및 SparingVision SAS와의 전략적 협력을 통해 CRISPR/Cas9 기술을 활용한 새로운 유전자 의약품을 개발하고 있습니다. 이 회사는 이전에 AZRN, Inc.로 알려져 있었습니다. Intellia Therapeutics Inc.는 2014년에 설립되었으며, 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있습니다.