Stoke Therapeutics는 단백질 발현을 상향 조절함으로써 중증 유전 질환 치료제를 개발하는 기업입니다. 이 회사는 독자적인 TANGO(Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) 방식을 활용하여 단백질 수치를 선택적으로 복구하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)를 개발합니다. 주요 파이프라인으로는 상염색체 우성 시신경 위축증 치료를 위해 임상 1상 시험 중인 STK-002와 드라베 증후군 치료를 위해 임상 3상 시험 단계에 있는 신약 후보 물질 Zorevunersen(STK-001)이 있습니다. 또한 중추 신경계 및 안구의 반접합부전(haploinsufficiency) 질환을 포함한 다양한 타겟에 집중한 프로그램을 개발하고 있습니다. 드라베 증후군 치료를 위한 zorevunersen의 개발 및 상업화를 위해 Biogen Inc.와 라이선스 및 협력 관계를 맺고 있으며, 유전성 신경 발달 질환 치료를 위한 새로운 RNA 기반 의약품의 발견, 개발 및 상업화를 위해 Acadia Pharmaceuticals Inc.와 협력하고 있습니다. 과거 ASOthera Pharmaceuticals, Inc.로 알려졌으나 2016년 5월 Stoke Therapeutics로 사명을 변경했습니다. Stoke Therapeutics는 2014년에 설립되었으며 매사추세츠주 베드포드에 본사를 두고 있습니다.