BridgeBio Pharma 

BridgeBio Pharma, Inc., ett kommersiellt biopharmaceutical företag, upptäcker, skapar, testar och levererar transformativa läkemedel för att behandla patienter som lider av genetiska sjukdomar och cancer. Företaget erbjuder Attruby, en nästa generations oral liten molekyl nästan komplett TTR stabilisator för behandling av kardiomyopati av vildtyp eller variant transthyretin-medierad amyloidos (ATTR-CM); lågdos infigratinib, en oral FGFR1-3 selektiv tyrosin-kinashämmare, som är i fas 3 dubbelblind, placebo-kontrollerad avgörande studie för behandlingsalternativ för barn med achondroplasi; lågdos infigratinib, ett behandlingsalternativ för barn som lever med hypochondroplasi, en skelettdysplasi som är nära relaterad till achondroplasi som är i fas 2/3. Företaget utvecklar också Encaleret, en liten molekyl antagonist av kalciumkänsliga receptorn, eller CaSR, som är i fas 3 klinisk prövning för behandling av autosomal dominant hypokalcemi typ 1, eller ADH1; och BBP-418, en glykosyleringssubstrat pro-drug som är i fas 3 klinisk prövning för behandling av limb-girdle muskel dystrofi typ 2I/R9 (LGMD2I/R9). Dessutom engagerar det sig i att utveckla produkter för mendelianska, onkologiska och genterapier. Företaget har licens- och samarbetsavtal med Alexion Pharma International Operations Unlimited Company, Leland Stanford Junior University och Leidos Biomedical Research, Inc., och Novartis International Pharmaceutical Ltd. BridgeBio Pharma, Inc. grundades 2015 och har sitt huvudkontor i Palo Alto, Kalifornien.