BridgeBio Pharma 

BridgeBio Pharma, Inc. är ett läkemedelsföretag dedikerat till att identifiera, driva framåt och tillhandahålla medicinska lösningar för olika genetiska tillstånd. Företaget har en omfattande portfölj bestående av 30 distinkta utvecklingsinitiativ, som spänner över hela spektrumet från initial upptäcktsforskning till avancerade kliniska prövningsfaser. Bland de mest framstående kandidaterna i utvecklingspipelinen finns: AG10 och BBP-265: En liten molekyl utformad för att stabilisera transthyretin (TTR), som för närvarande befinner sig i en avgörande fas 3-klinisk prövning riktad mot transthyretinamyloidos-kardiomyopati (ATTR-CM). BBP-831: En selektiv liten molekylär hämmare av FGFR1-3, som genomgår klinisk utvärdering i fas 2 för behandling av akondroplasi hos pediatriska patienter. BBP-631: En AAV5-gentransferproduktkandidat, även den i kliniska fas 2-studier, avsedd för medfödd binjurebarkshyperplasi (CAH) orsakad av 21-hydroxylasbrist (21OHD). Vidare utvecklar BridgeBio: Encaleret: En liten molekylär antagonist till kalciumkänsliga receptorn (CaSR), för närvarande i en fas 2 proof-of-concept-studie för autosomal dominant hypokalcemi typ 1 (ADH1). BBP-711: Avsedd för hantering av hyperoxaluri och individer som är benägna för återkommande njurstenar. Utöver dessa specifika program är företaget aktivt engagerat i att utveckla terapier för ett bredare spektrum av Mendelska sjukdomar, onkologiska sjukdomar och genterapi-applikationer. BridgeBio Pharma, Inc. upprätthåller strategiska licens- och samarbetsavtal med institutioner såsom Leland Stanford Junior University, The Regents of the University of California och Leidos Biomedical Research, Inc. Företaget grundades 2015 och har sitt huvudkontor i Palo Alto, Kalifornien.