BridgeBio Pharma 

BridgeBio Pharma เป็นบริษัทเวชภัณฑ์ที่มุ่งมั่นในการระบุ พัฒนา และจัดหาแนวทางการรักษาทางการแพทย์สำหรับสภาวะทางพันธุกรรมต่าง ๆ บริษัทมีพอร์ตโฟลิโอที่ครอบคลุมซึ่งประกอบด้วยโครงการพัฒนาที่แตกต่างกันถึง 30 โครงการ ครอบคลุมตั้งแต่การวิจัยค้นพบเบื้องต้นไปจนถึงระยะการทดลองทางคลินิกขั้นสูง ตัวยาที่มีความโดดเด่นในแผนการพัฒนา ได้แก่: AG10 และ BBP-265: โมเลกุลขนาดเล็กที่ออกแบบมาเพื่อรักษาความเสถียรของ transthyretin (TTR) ซึ่งปัจจุบันอยู่ในระหว่างการทดลองทางคลินิกในระยะที่ 3 (Phase 3) เพื่อมุ่งเป้าไปที่โรค transthyretin amyloidosis-cardiomyopathy (ATTR-CM) BBP-831: ตัวยับยั้งโมเลกุลขนาดเล็กแบบเลือกสรรของ FGFR1-3 ซึ่งกำลังอยู่ในการประเมินทางคลินิกในระยะที่ 2 (Phase 2) เพื่อรักษาภาวะกระดูกไม่เจริญ (achondroplasia) ในผู้ป่วยเด็ก BBP-631: ตัวยาต้นแบบสำหรับการถ่ายโอนยีน AAV5 ซึ่งอยู่ในระยะการทดลองทางคลินิกในระยะที่ 2 เช่นกัน โดยมีวัตถุประสงค์เพื่อรักษาภาวะต่อมหมวกไตทำงานผิดปกติแต่กำเนิด (CAH) ที่เกิดจากการขาดเอนไซม์ 21-hydroxylase (21OHD) นอกจากนี้ BridgeBio กำลังพัฒนา: Encaleret: ตัวต้านทานโมเลกุลขนาดเล็กของ calcium sensing receptor (CaSR) ซึ่งปัจจุบันอยู่ในขั้นตอนการศึกษาพิสูจน์แนวคิดในระยะที่ 2 (Phase 2 proof-of-concept) สำหรับโรค Autosomal Dominant Hypocalcemia Type 1 (ADH1) BBP-711: มีวัตถุประสงค์เพื่อจัดการกับภาวะออกซาเลตในปัสสาวะสูง (hyperoxaluria) และบุคคลที่มีแนวโน้มจะเป็นนิ่วในไตซ้ำ ๆ นอกเหนือจากโครงการเฉพาะเหล่านี้ บริษัทยังมีส่วนร่วมอย่างแข็งขันในการพัฒนาการรักษาสำหรับโรคทางพันธุกรรมแบบ Mendelian ที่กว้างขึ้น โรคมะเร็ง และการประยุกต์ใช้ยีนบำบัด BridgeBio Pharma มีข้อตกลงการอนุญาตให้ใช้สิทธิ์เชิงกลยุทธ์และความร่วมมือกับสถาบันต่าง ๆ เช่น Leland Stanford Junior University, The Regents of the University of California และ Leidos Biomedical Research, Inc. บริษัทก่อตั้งขึ้นในปี 2015 โดยมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมือง Palo Alto รัฐแคลิฟอร์เนีย