Benitec Biopharma 

Benitec Biopharma Inc เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในระยะคลินิกที่มุ่งเน้นการพัฒนาการรักษาด้วยยีนบำบัดรูปแบบใหม่ เทคโนโลยีของบริษัทมีศักยภาพในการรักษาโรคให้หายขาดได้ด้วยการฉีดเพียงครั้งเดียวสำหรับกลุ่มโรคที่หลากหลาย ซึ่งปัจจุบันต้องอาศัยการรักษาอย่างต่อเนื่องอย่างเข้มงวด หรือโรคที่ยังไม่มีวิธีการรักษาที่มีประสิทธิภาพหรือมีเพียงทางเลือกในการรักษาตามอาการเท่านั้น ทั้งนี้ บริษัทกำลังพัฒนาการรักษาด้วยเทคโนโลยี silence and replace (BB-301) เพื่อใช้ในการรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง Oculopharyngeal Muscular Dystrophy (OPMD) ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมเรื้อรังที่อาจเป็นอันตรายถึงชีวิต