Fulcrum Therapeutics 

Fulcrum Therapeutics Inc เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ในระยะคลินิกที่มุ่งเน้นการพัฒนาโมเลกุลขนาดเล็กสำหรับโรคหายากที่กำหนดโดยพันธุกรรม ผลิตภัณฑ์ที่อยู่ระหว่างการพัฒนาคือ Pociredir ซึ่งเป็นโมเลกุลขนาดเล็กชนิดรับประทานที่ออกแบบมาเพื่อกระตุ้นฮีโมโกลบินในทารก (HbF) และกำลังอยู่ในขั้นตอนการพัฒนาทางคลินิกสำหรับโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว (SCD) บริษัทได้เสร็จสิ้นการให้ยาในการทดลองระยะที่ 1b PIONEER เพื่อประเมินประสิทธิภาพของ pociredir ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรค SCD และได้รายงานข้อมูลทางคลินิกที่แสดงให้เห็นถึงการกระตุ้น HbF ที่มีความสำคัญทางคลินิก รวมถึงการปรับปรุงตัวบ่งชี้ของการแตกตัวของเม็ดเลือดแดง (hemolysis) และภาวะโลหิตจาง นอกจากนี้ บริษัทยังมีโครงการในระยะคลินิกและระยะก่อนคลินิกที่มุ่งเป้าไปที่สาเหตุหลักของโรคทางพันธุกรรมที่หายากอีกด้วย