Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics, Inc., protein ekspresyonunu artırarak şiddetli genetik hastalıklar için tedaviler geliştirme alanında faaliyet göstermektedir. Şirket, protein seviyelerini seçici olarak geri kazandırmak amacıyla antisense oligonükleotidler (ASO'lar) geliştirmek için tescilli Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO) yaklaşımını kullanmaktadır. Şirketin önde gelen ürün adayları arasında, otozomal dominant optik atrofi tedavisi için Faz 1 klinik çalışmalarında olan STK-002 ile Dravet sendromu tedavisi için araştırılan yeni bir ilaç olan ve Faz 3 klinik çalışmalarında değerlendirilen Zorevunersen (STK-001) bulunmaktadır. Şirket ayrıca merkezi sinir sistemi ve gözün haploinsufficiency hastalıkları dahil olmak üzere çeşitli hedeflere odaklanan programlar geliştirmektedir. Dravet sendromu tedavisi için zorevunersen ilacının geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi amacıyla Biogen Inc. ile; genetik nörogelişimsel hastalıkların tedavisi için yeni RNA tabanlı ilaçların keşfi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi amacıyla Acadia Pharmaceuticals Inc. ile lisans ve iş birliği anlaşmaları bulunmaktadır. Daha önce ASOthera Pharmaceuticals, Inc. olarak bilinen şirket, Mayıs 2016'da adını Stoke Therapeutics, Inc. olarak değiştirmiştir. Stoke Therapeutics, Inc. 2014 yılında kurulmuştur ve merkezi Bedford, Massachusetts'tedir.