Fulcrum Therapeutics 

Fulcrum Therapeutics Inc là một công ty dược phẩm sinh học đang ở giai đoạn lâm sàng, tập trung vào việc phát triển các phân tử nhỏ cho các bệnh hiếm gặp được xác định bởi di truyền. Ứng viên sản phẩm của công ty, Pociredir, là một phân tử nhỏ dạng uống được thiết kế để kích thích hemoglobin bào thai (HbF) và đang trong quá trình phát triển lâm sàng cho bệnh hồng cầu hình liềm (SCD). Công ty đã hoàn tất việc dùng thuốc trong thử nghiệm Phase 1b PIONEER đánh giá pociredir ở người lớn mắc SCD và đã báo cáo dữ liệu lâm sàng cho thấy sự kích thích HbF có ý nghĩa lâm sàng cũng như những cải thiện trong các dấu hiệu của tình trạng tán huyết và thiếu máu. Công ty cũng đã xây dựng một danh mục các chương trình tiền lâm sàng và giai đoạn lâm sàng nhằm mục tiêu vào nguyên nhân gốc rễ của các bệnh di truyền hiếm gặp.